2022年4月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心审批通过由呈诺再生医学科技（珠海横琴新区）有限公司研发的“异体内皮祖细胞（EPCs）注射液”（代号ALF201）的临床试验申请（受理号：CXSL2200090）。

这是国家药监局正式批准国内首款iPSC来源细胞药物获得临床默示许可（IND），适应症为：拟用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性卒中。

内皮祖细胞（EPCs），即血管内皮前体细胞，广泛参与缺血组织的血管发生和血管后损伤。

ALF201，是基于诱导多能干细胞（iPSC）定向诱导分化制备内皮祖细胞（EPC）原液，并进而得到符合临床申报要求的内皮祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中的产品。

在2021年1月，呈诺医学就已申报过ALF201的临床试验申请，但遗憾的是并没有获得临床试验默示许可。好在经过一年的优化和完善，ALF201的临床试验申请日前终于获批。

本次获批的ALF201临床试验适应症为，大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中患者。

脑卒中是一种突然起病的脑循环障碍性疾病，具有高发病率、高死亡率、高致残率、高复发率的特点。急性缺血性脑卒中患者缺血核心是由不可逆转的梗死组织组成，周围是半暗带即功能受损但可挽救的组织。

急性脑卒中后，随着时间的推移，缺血核心可能扩展到半暗带，进一步发生梗死。如果缺血组织能够得到较早、有效的治疗，可中止梗死组织的扩展，降低脑损伤。缺血性卒中占所有卒中的75-90%。

到目前为止，其临床治疗仍然缺乏有效的治疗手段和药物，现有常规处理方法不能快速有效恢复局部血供，达不到避免神经损伤、促进神经修复的关键目的。

此项临床试验计划在大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中患者中评价ALF201单次移植的安全性和有效性。

延伸：iPSC技术应用领域

iPS细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力，能够分化成多种组织和器官。同时，与胚胎干细胞相比，iPS细胞获得方法相对简单，且避开了一些伦理问题，因此有巨大的医疗价值。

已有许多研究证实，iPSC细胞在多个医学领域具有巨大的应用潜力。

治疗杜氏肌营养不良症（DMD）

日本京都大学iPS细胞研究及应用中心（CiRA）与武田制药（Takeda）的研究团队曾在Biomedicine杂志上发表一项研究，利用iPSC细胞表明储存操作钙离子通道的药物可延长肌肉的收缩功能，这些通道是DMD治疗的新药物靶点。

治疗帕金森

SQZ Biotechnologies公司的新型细胞替代疗法可以通过重新编程PD患者的细胞以替换丢失或患病的细胞以达到治疗的目的。相比传统的昂贵、耗时且低效的细胞重编程方法，SQZ Biotechnologies在2021年国际干细胞研究学会年会上提供的临床前数据表明，该公司专有的Cell Squeeze技术可以通过单次递送一种mRNA转录因子，实现诱导iPSC衍生成神经元。

治疗神经损伤

日本庆应义塾大学（Keio University）宣布，2021年12月，庆应义塾大学医院的一个小组完成了将人类iPS细胞衍生的神经干/祖细胞 (hiPSC-NS/PCs) 移植到脊髓损伤患者的脊髓中的首例临床试验。该手术是世界上首例人源iPSC-NS/PCs脊髓损伤移植手术。

治疗血管疾病

第安纳大学医学院的研究人员与阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员在Science Advances上发表的一项研究证明，iPSC细胞对于修复受损血管具有可行性。

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