干细胞是一种可以自我更新分化的细胞，在神经系统、心血管、自身免疫以及代谢类等疾病领域的研究和临床使用中较为广泛，为传统药物治疗无效的患者提供了新的选择。
干细胞介绍
按分化潜能干细胞可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞。基于干细胞的技术广泛应用于临床研究和试验，长期以来造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的主要治疗手段之一。
临床研究和使用的干细胞种类包括骨髓间充质干细胞、脐带间充质干细胞、胰岛β细胞、成纤维细胞。除此之外，于2006年发现的诱导性多能干细胞被证明可以用于修复小鼠体内视网膜和血管，为其在细胞替代疗法市场中开辟了独特的赛道。
干细胞疗法通过多种作用机制可解决传统治疗方式未满足需求，其生产流程受多种因素影响，规模放大及制剂稳定成为技术要点。
干细胞疗法作用机制及优势
干细胞疗法作用机制主要为干细胞可以迁移到损伤部位，通过分化为功能细胞以修复受损组织，并且可通过免疫调节微环境促进组织的修复。
研究表明，旁分泌因子、线粒体转移和细胞外囊泡分泌在介导干细胞的作用中也具有重要作用。干细胞技术的应用可以治疗各种疾病，如神经系统、循环系统、骨骼疾病、心脑血管疾病及自身免疫系统疾病等。
与许多传统疗法相比，干细胞移植对于某些症状效果明显，且一次性植入效果持久，是组织修复和再生的唯一方法，为传统疗法认为的“不治之症” 带来新的治疗选择。
1
免疫平衡
通过调控或产生细胞因子，修复受损的组织细胞，抑制受损细胞增殖的免疫反应，从根本上消除疾病的发病基础
2
多向分化
通过干细胞自身的分化功能分化出各种细胞谱系代替受损组织
3
促进再生
通过细胞间的直接作用，能够调节其免疫抑制作用并促进细胞活力。还可以通过隧道纳米管 (TNT) 将线粒体转移到受损细胞
4
旁分泌机制
通过分泌出各种蛋白质、酶和因子减少炎症并促进细胞增殖，发挥免疫调节、血管生成、抗细胞凋亡等作用
干细胞制剂生产流程
干细胞制剂的生产主要包括组织采集、干细胞分离、纯化、扩增，冻存和复苏等步骤。其中每个步骤受多种因素的影响，例如干细胞供者的筛选、培养条件的优化、细胞储存条件以及干细胞制剂成品的质量控制等。
01
干细胞采集
流程：样本采集（骨髓/脐带/外周血）
技术要点：
• 供体及细胞来源检定
• 伦理问题和知情同意
02
干细胞制备
流程：分离→纯化→培养与扩增→鉴定与测试
技术要点：
• 生产成本高：厂房建设和运营成本高，制备机构需符合GMP要求，检测仪器昂贵，干细胞培养周期长
• 生产用原材料控制：培养基应有足够的纯度并符合质量标准，缺乏药用级的培养基
• 放大生产及批间稳定尚不成熟：供者间个体差异大，细胞培养难以统一控制指标，生产过程依赖于熟练的细胞生产人员以及数个开放式操作步骤
03
干细胞保存和运输
流程：冷冻储存→复融→低温运输
技术要点：
• 细胞冻存与运输控制：国家尚未出台监管原则，没有干细胞产品获批上市，需要厂家严格控制质量，以保证干细胞制剂稳定性及有效期
